美아지오스, 면역혈소판감소증 3상 진행…적응증 확대도 추진 윤태영 대표 “2030년 내 상용화될듯…내년까지 추가 기술이전 도전" 윤태영 오스코텍 대표가 4일 서울 여의도 한국코스닥협회 강당에서 열린 '세비도플레닙' 기술이전 설명회에서 발언하고 있다./염현아 기자 폐암 신약 ‘렉라자’의 원개발사인 오스코텍이 한때 개발 중단 위기에 놓였던 자가면역질환 치료 후보물질 ‘세비도플레닙’의 글로벌 기술수출에 성공하며 다시 한 번 대형 기술이전 성과를 냈다. 지난해 알츠하이머병 신약 후보물질을 기술수출한 데 이어 2년 연속 대규모 계약을 성사시키면서 추가 기술이전 가능성에도 관심이 쏠린다. 윤태영 오스코텍 대표는 4일 서울 여의도 한국코스닥협회 강당에서 열린 ‘세비도플레닙 기술이전 설명회’에서 “이번에 기술이전한 미국 아지오스 파마슈티컬스는 면역혈소판감소증(ITP) 임상 3상에 1년 반 내 진입하는 것을 목표로 하고 있다”며 “희귀질환인 만큼 임상 규모가 크지 않아 2030년 이전 허가와 상용화를 기대하고 있으며, 이후 마일스톤 수령도 시작될 것”이라고 말했다. 오스코텍은 이달 1일 미국 바이오기업 아지오스에 자가면역질환 치료 후보물질 세비도플레닙의 글로벌 독점 개발·상업화 권리를 이전하는 기술수출 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 1조원 규모로, 오스코텍은 계약금 375억원을 우선 수령한다. 향후 개발·허가·상업화 단계에 따른 단계적 기술료(마일스톤)와 별도 판매 로열티도 받게 된다. 이번 계약은 오스코텍이 개발한 폐암 신약 후보물질 렉라자의 주성분인 ‘레이저티닙’(유한양행)과 아델과 공동개발한 알츠하이머병 신약 후보물질 ‘ADEL-Y01′(사노피)에 이어 성사시킨 세 번째 기술이전 계약이다. 세비도플레닙은 면역 반응 조절에 관여하는 효소(SYK)를 선택적으로 억제하는 경구용 저분자 신약 후보물질이다. SYK는 면역세포 내 신호 전달을 매개해 염증·자가면역질환을 유발하는 효소다. 오스코텍과 자회사 제노스코가 2010년부터 공동 개발해 왔으며, 발생하는 수익의 25%는 제노스코에 배분된다. 세비도플레닙은 과거 ‘제2의 렉라자’로 불리며 기대를 모았지만 개발 과정은 순탄치 않았다. 앞서 2021년 류마티스 관절염 치료제 임상 2상에서 1차 평가지표를 충족하지 못하면서 개발이 사실상 중단됐다. 이후 면역혈소판감소증(ITP) 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상 2상에서도 일부 효능 신호는 확인했지만 통계적 유의성 확보에 실패하며 시장의 기대가 크게 낮아졌다. 그러나 아지오스는 다른 해석을 내놓았다. 윤 대표는 “아지오스는 임상 2상에서 1차 평가지표는 충족하지 못했지만 2차 평가지표에서 내구성 있는 혈소판 반응이 확인됐다고 판단했다”며 “미국 내 ITP 환자를 대상으로 1년 반 안에 임상 3상 진입을 목표로 하고 있다”고 말했다. 아지오스는 면역혈소판감소증을 중심으로 임상 3상을 추진하는 동시에 치료 대상 질환을 넓히는 전략도 검토할 계획이다. 면역혈소판감소증 외에도 최대 3개 질환까지 개발 범위를 넓힐 수 있는 것으로 알려졌다. ITP와 류마티스 관절염은 모두 면역체계 이상으로 발생하는 자가면역질환으로, 세비도플레닙은 이 과정에 관여하는 SYK를 억제하는 원리로 개발됐다. 다만 어떤 질환이 추가 개발 대상으로 선정될지는 아직 결정되지 않았다. 윤 대표는 “아지오스가 어떤 적응증으로 확장할지는 우리도 모른다”며 “전적으로 아지오스의 판단에 달려 있다”고 말했다. 오스코텍은 연구자들로부터 만성 이식편대숙주질환, 루푸스 신염 등에 대한 연구 제안을 받았다고 밝혔다. 또 ITP와 비슷한 원리가 적용될 수 있는 질환으로 자가면역 용혈성 빈혈, 항체 매개 거부반응(AbMR), 항인지질항체증후군(APS) 등을 언급했다. 아지오스는 희귀 혈액질환 분야에 강점을 가진 기업이다. 이미 급성골수성백혈병(AML) 치료제 2종을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받아 상업화한 경험을 보유하고 있다. 윤 대표는 “희귀질환은 임상 규모가 크지 않아 2030년 이전 허가와 상용화를 기대하고 있다”며 “실제 허가와 상업화까지 비교적 빠르게 진행돼 마일스톤 수령도 시작될 것으로 예상한다”고 말했다. 오스코텍은 이번 계약에 만족하지 않고 추가 기술이전도 추진한다는 계획이다. 회사는 지난해 12월 사노피와 알츠하이머병 신약 후보물질 기술수출 계약을 체결하면서 2030년까지 3건 이상의 기술이전을 성사시키겠다는 목표를 제시한 바 있다. 이번 아지오스 계약으로 두 번째 대형 계약을 확보한 만큼 후속 성과에 대한 기대도 커지고 있다. 윤 대표는 “2027년까지 후속 파이프라인 2건의 추가 기술이전을 논의 중”이라고 밝혔다. 대표 후보로는 특발성 폐섬유증 치료제 ‘GNS-3545’와 만성신부전증 치료제 ‘OCT-648’이 꼽힌다. GNS-3545는 연내 임상 1상 결과 확인 후 사업개발에 나설 예정이며, OCT-648은 이달 전임상에 착수해 임상 1상 진입 전 글로벌 제약사 기술이전을 목표로 하고 있다. 윤 대표는 “항내성 항암제와 OCT-648을 포함한 섬유증 관련 파이프라인 개발을 본격화하고 있다”며 “현재 저분자 중심 개발을 진행하고 있지만 향후 다양한 모달리티로 확장하는 방안도 준비하고 있다”고 말했다. 한편 오스코텍 자회사 제노스코의 완전 자회사 편입 가능성에 대해 신동준 전무는 “완전 자회사화라는 전략적 방향성은 바뀌지 않았다”며 “공정한 가치 평가와 정당성 확보를 위해 주주들과 충분히 소통하며 공감대를 형성하는 과정에 있다”고 말했다. - Copyright ⓒ 조선비즈 & Chosun.com - Copyright © 조선비즈. 무단전재 및 재배포 금지.